Risdiplam以Evrysdi品牌出售，是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，并且是第一种被批准用于治疗这种疾病的口服药物。Risdiplam是运动神经元2定向RNA剪接修饰剂的存活。最常见的副作用包括发烧，腹泻，皮疹，口腔溃疡，关节痛（关节痛）和尿路感染。对于婴儿发作人群，其他副作用包括上呼吸道感染，肺炎，便秘和呕吐。
（HealthDay）-美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，该药已批准了首款口服治疗脊柱肌肉萎缩症（SMA）的家用药物。Evrysdi（risdiplam）被批准用于治疗2个月及以上的SMA患者，并且是第二种批准用于该疾病的药物。该药物每天在家中通过口或饲管给药。
批准基于两项临床研究，包括FIREFISH，这是一项针对21位患者的平均开放性研究，研究开始时平均年龄6.7个月。一年时，有41％的患者达到了独立坐着超过5秒的功效终点，而在近两年中，有81％的患者在没有永久通气的情况下还活着，而FDA指出“与典型疾病相比有显着改善发展而无需治疗。”
在第二项研究SUNFISH中，这是一项随机安慰剂对照研究，研究对象为位2至25岁的患者，运动功能测量32总分从基线到一年平均比基线提高了1.36，而随机分配给Evrysdi的患者随机分配给安慰剂的患者减少0.19。
临床试验Risdiplam于年初在健康的成年人志愿者中进行了安全性测试。在未发现安全隐患后，2/3期临床试验于年底开始，这次涉及实际的SMA患者。截至目前，该化合物的性质正在四项试验中进行测试：
FIREFISH–一项临床试验，纳入了48位被诊断患有1至7个月大的1型SMA的婴儿。这是一项为期24个月的开放标签试验，所有儿童均接受risdiplam（无安慰剂）。审判包括两个部分。第一部分在两种不同的给药方案中测试了该药物的生物活性和安全性。正在进行的第二部分在第一部分选择的最佳剂量下测量化合物的功效。招募工作于年底完成，截至年10月，FIREFISH在比利时，巴西，中国，法国，德国，意大利，日本，波兰，俄罗斯，西班牙，瑞士，土耳其和美国。最终结果预计在年末或年初。
SUNFISH–针对2至25岁，SMA类型为2或3且无法无支撑行走的儿童，青少年和年轻人的临床试验。像FIREFISH一样，这是一个为期24个月的试验，由两个部分组成：第一部分（旨在找出最佳剂量）和第二部分（旨在验证分子的功效）。与FIREFISH试验不同，SUNFISH是一项对照试验，其中67％的参与者接受活性物质，而33％的人接受安慰剂一段时间。在控制阶段之后（第二部分为12个月），安慰剂组中的所有参与者都转换为risdiplam。
Evrysdi最常报告的副作用是发烧，腹泻，皮疹，口腔溃疡，关节痛和尿路感染。婴儿型SMA患者具有上呼吸道感染，肺炎，便秘和呕吐的其他副作用。FDA警告，服用Evrysdi的患者应避免与多种药物和毒素挤出底物一起服用，因为Evrysdi可能会增加血浆浓度。
它于年8月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗两个月或两个月以上的成人和儿童。与PTCTherapeutics和SMAFoundation联合开发，由Genentech在美国销售。
预览时标签不可点