公益项目启动关注婴幼儿遗传病杀手助力

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中新网上海8月12日电(记者陈静)脊髓性肌萎缩症(SMA)被称为婴幼儿“头号遗传病杀手”，是一种由于先关运动神经元存活基因缺失或突变引起的罕见病，会导致患者丧失运动功能甚至死亡，生命往往不超过两岁。记者12日获悉，由中国罕见病联盟倡导的“为爱聚‘脊’”SMA关爱月患者公益项目正式启动。多方携手共同关爱SMA患者身心健康，提升患者居家疾病管理能力。该公益项目将为SMA患者打造线上公益课程《儿童时空穿梭创变课——创想罗盘带我去探险》并开展在线多学科义诊等活动。中国罕见病联盟执行理事长李林康当日接受记者采访时表示，虽然国家相关部门积极探索罕见病保障机制，不断提升罕见病用药保障水平，但是，目前，罕见病确诊难、确诊后无药可治、有药用不起仍是不争的事实。如今SMA虽然有了创新的治疗药物，但在SMA诊疗水平、药物可及性以及社会

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