不知道你能想象的药最贵是多少钱？
1万，10万，万？......
近日，经美国FDA批准
用于小儿脊髓性肌肉萎缩（SMA)
的基因疗法药物在美上市
一支药物标价万美元
约合万人民币
堪称史上最贵药
SMA是什么病？
SMA是一种非常罕见的遗传性神经肌肉疾病，它是由SMN1基因缺失或失常而导致的。没有正常的SMN1基因，就无法表达运动神经元赖以生存的SMN蛋白，患儿的运动神经元会迅速死亡，肌肉功能逐步丧失，最终瘫痪、呼吸困难、死亡。其中最严重类型的是1型SMA，超过90%的患儿在2周岁前就会死亡或需要永久呼吸器维持生命。
这款神奇的药真的能治好吗？
据报道，这款新疗法名为Zolgensma，是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉给药可能可以修复相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。
在已经完成的START临床试验中，15名患者接受了Zolgensma的治疗，在接受治疗后24个月的随访时，所有患者仍然存活，且不需要永久性的呼吸支持。
对于高昂的售价，网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。不过也有网友表示，鉴于药品超高的研发成本和研发时间，可以理解这个售价。
不过，普通大众无法独自支付天价药的事实，药企也是明白的。
对于普通的患病家庭而言，就算Zolgensma很有效，但如果没钱、用不起，Zolgensma的存在对个体依然没有意义，甚至还会让人更加遗憾。
所以，诺华公司也表示，目前他们正在与超过15家保险公司，就患者购买Zolgensma的方式进行讨论，争取让药企的利益与患者的利益、医疗保险系统的利益，尽可能地保持统一。目前暂定的“5年分期付款”的办法，也是一种降低个人和保险公司负担的办法。
对于这样的价格，一个通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。
网友留言Nov_Sebastian：孤儿药的研发需要充足的资金保障来维持全世界真的需要有这样的团队背负起研发孤儿药的责任否则疑难杂症一得必死也太惨了
来份白斩二少蘸酱油：一剂就治愈而且没有后遗症很值了
草莓喵w：好是好。。然而穷人真的最害怕是病死。真的无能为力啊，能怎么办。。真的可悲
cmulf：美国的医疗开发仍然是最为先进的，但他们某种程度被医药集团和医生团体的利益绑架了，在科学性上来说总体仍然是最可信赖的体系，但带来的后果就是新药过于昂贵。
水蜜桃可乐加冰：其实我觉得按照成本或者研发角度来想，这些钱真的能一次治好的话也不算贵。而且可以分期，相比较很多药又贵又要长期服用还没啥实质性效果要好的多吧
展堂点他点他：未来医学发展会趋向于钱能买命，穷就……认命
南羽_yuyu：人类战胜了单基因遗传病，不值得庆祝吗。
树屋的小P：身为SMA患者，从小我就被告知这种病是不治之症，病情只会一天天恶化。现在终于有了治疗药，而且一下子有了两种，真是不知道有多开心。就算还是买不起，就算对于成年患者来说治疗效果可能并不太理想，但终归是有了希望。感谢为抗击罕见病不懈奋斗的科学家们！
鬼枕睡梦：我在想，如果这种病在民众中占有率不高但价格个体难以负担的情况下，是否可以让愿意的民众为其买单？就如文章所说，即使是万分之一的概率，平均开来每人也不到，只需一个人或许一辈子就只做这么一次慈善，不多吧，相信愿意付出的人不少，不强迫，和谐社会，应该不错。
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综合/中国经济周刊，英国那些事儿、中山六院等
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