全文字，阅读需要2分钟
6月9日，拟优先审评的新药名单公布，罗氏口服治疗肌萎肌萎缩新药上榜。
这个新药，就是risdiplam。
在这个公示中，国家药品监督管理局的新药审评中心（CDE）表示，作为临床急需短缺药品，以及罕见病的创新用药，纳入优先审评。
“经审核，本申请符合新《药品注册管理办法》规定的优先审评审批范围，同意按优先审评审批程序第六十八条：（一）临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药纳入优先审评程序。”
罗氏是在今年4月23日在国内提交新药上市申请的。
去年年底，罗氏和基因泰克公司还在美国提交了新药申请，并且获得了受理。在一封致患者社区的信函中，罗氏表示，这个新药可能在6个月后的5月24日可能做出批准结论。
但是，因为额外数据要求，审批结果的公布延期，预计将在3个月后的8月24日前后做出。
在日本，罗氏和中外制药也在年初表示，这个治疗脊髓肌萎缩的口服新药，risdiplam（RG）在亚洲的上市申请，将在年内实现。
如果获批上市，罗氏的risdiplam将是继诺华的基因治疗Zolgensma和渤健的鞘内注射治疗Spinraza（诺西那生钠）之后，又一治疗脊髓肌萎缩的新药。
罗氏的一个国际多中心，随机，双盲，安慰剂控制，二期研究“太阳鱼SUNFISH研究“评估了risdiplam治疗成人和儿童脊髓肌萎缩受试者2型和3型SMA的安全性，耐受性，药动力，药效和疗效。
SUNFISH研究包括两个部分，一个是risdiplam的探索剂量发现部分（第1部分），为期12周，另一部分是24个月的Risdiplam的确认部分（第2部分）。
这三个新药，各有特色，可谓增加了治疗的选择性。
SMA治疗新药比较：
产品
Spinraza
诺西那生钠
Zolgensma
risdiplam
药企
渤健(Biogen)
诺华(Novartis)
罗氏(Roche)/
PTC公司
作用机制
增加神经运动元SMN水平
药物类型
反义核寡苷酸
基因疗法
小分子
给药途径
鞘内
静脉注射
口服
剂量
4次负荷剂量，之后每4月一次
1次
每天1次
体内发布
中枢神经系统
多系统
多系统
目标人群
所有类型
SMA1型
SMA1
型2型
和3型
阶段
获批上市
获批上市
等待结果
价格（美元）
,美元
.5万美元
未定
(健点子ihealth制作）
Risdiplam由PTC公司和罗氏研发，获得了患者组织CureSMA的早期赞助。
参考（CDE公示）：