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药是什么？药就是命啊！
徐峥的一部电影《我不是药神》揭开了这个社会所有穷人的伤疤，当你患病后，钱就是药，药就是命啊。你以为片中治疗慢粒性白血病的药格列宁已经够贵了吗？那你知道史上最贵的药是多少钱一支吗？
“史上最贵药上市，一支万元。”听闻此消息，估计很多朋友下意识地就攥紧了自己的工资卡。
01一支药万元近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价万美元（约万元），堪称史上最贵药。
据报道，该药物名叫“Zolgensma”，属于小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法，用于两岁以下SMA。
网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。
但医药公司则称这些批评并没有真正思考医疗系统是如何运作的，并称如果病人不使用该药物，通过做移植手术的话，每个病人大概要花万-万美元，远远高于这个款药物的价格，而且效果远不如这好。
该公司CEO表示，治疗该病只需一支药，并且该疗法约为长期治疗费的一般，患者若存活5年，相当于每年平均花费42.5万元，而现有的疗法在 年就需花费75万美元。而且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。
同时该公司CEO称，这项疗法只需进行一次，也就是说治疗只需要一支药，算下来已经比其他治疗方式便宜了。
另一方面，该药在医保覆盖范围内，就像贷款一样，保险公司会在5年内分期付款。
不仅制药公司认为这个定价不贵，一些监督组织和患者也认为不贵。
近日，某监督组织给出判断，称：鉴于这种药物的潜力，它的价格是公平的。
通过该疗法后痊愈儿童的家长也站出来表示：有治愈的希望比什么都重要，生命无法用金钱来衡量。
监督机构和治愈家长纷纷站出来为医药公司说话，但似乎并没有说服到那些拿不出钱来治疗的贫穷家庭们。
多数人认为，生命固然无价，但这样的定价，分明是“以命要挟”，是商人的逐利本性。
还有另一部分人表示认可医药公司的定价，他们认为万事都是需要成本的，尤其是药物研发，药物研发不是做慈善，没有盈利，就没有机构愿意不计成本的去研发新药物，这对人类来说，并不是一件好事。
在各路网友的争执中，有最主要的两个争议点：
太贵，穷人治不起。
太便宜，医药公司研发不起。
02什么是SMA疾病？在讨论药价是否合理之前，我们先来了解一下这个所谓的脊髓性肌萎缩症究竟是什么？
脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy，SMA）是一种由脊髓前角运动神经元退化引起的神经肌肉性疾病，患者主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩，重症患儿常死于呼吸衰竭。
SMA是造成婴幼儿死亡最常见的常染色体隐性遗传病之一，不同人群中的致病基因携带频率在1/40~1/50，新生儿的发病率约为1/。
如果按照中国每年万左右的出生人口计算，就意味着SMA每年可能会给个家庭带来苦难。
也有人会问，这感觉跟霍金的病有点儿像呀！
其实不一样，霍金的病叫做肌萎缩侧索硬化（ALS），也叫作运动神经元病，也就是我们所熟知的“渐冻症”，是一种渐进性的神经退行性疾病，发病年龄往往在40-50岁；而SMA是一种遗传病，大多数情况下一出生就会发病。当然，这二者都属于罕见病的范畴！。
年，国际脊髓性肌萎缩症联盟正式确立了SMA的分类方案，他们根据患者发病年龄和运动功能，将SMA分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ3个型别。后来，又增加了Ⅳ型和0型。
那这款神奇的药真的能治好SMA疾病吗？据了解，Zolgensma是一种基于腺相关病*载体的基因疗法，静脉给药可能可以修复相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。
Zolgensma的获批基于一项已经完成的1期临床试验START，以及一项正在进行中的3期临床试验STR1V。这两项临床试验共入选36位罹患婴儿型脊髓性肌萎缩症的小儿科患者，研究起始时这些患者年龄约在2周～8个月之间。
在已经完成的START临床试验中，15名患者接受了Zolgensma的治疗，在接受治疗后24个月的随访时，所有患者仍然存活，且不需要 性的呼吸支持。
在正在进行的STR1V临床试验中，21名患者接受了Zolgensma的治疗，截至随访数据截止日期，即年3月，19名患者依然存活，且不需要 性的呼吸支持，1名患者死于疾病进展，1名患者退出。
在19名依然存活的患者中，13名患者年龄至少有14个月大。
与自然白癜风相比，这些临床试验数据证明了Zolgensma的有效性。
综上所述，言而总之，药物虽然很昂贵，但生命是无价的！
03高价背后，无数病患在苦苦挣扎一支药万人民币，你说贵吗？
当然贵，这支药已经足以在北京三环内买套房了不是吗？
但，它应该这么贵吗？或者说，它可以这么贵吗？
对于穷人而言，它不应该也不可以这么贵。
这样的昂贵的药价无疑是给了大家一个希望，又重新赋予绝望——“我有药，但你医不起。”
这是一种比“绝症本身还可怕”的绝望。
出于求生欲望，出于现实考量，出于对对贫穷的无奈与妥协，所以他们“憎恨”制药公司，认为他们不应该如此“不近人情”、“罔顾生命一心逐利”……
他们有错吗？似乎也没有，他们只是一群得了“穷病”的无奈之人罢了。
但制药公司有错吗？动辄上亿的研发成本，无数的人力、物力、财力，投入大量的时间研发，终于有了这个可以治愈SMA的“神药"，他们是不是需要收回成本？
制药公司不是慈善机构，这句话乍听上去很冷漠，却很现实。他们要有资金才可以继续研发新药，提升治疗效果；要有盈利才会有更多的人进入制药行业，为更多的疾病带来希望；有了新药，绝症患者们才会有希望。
在《我不是药神》中，我们看到了奇迹，“物美价廉”的印度仿制仿制“格列卫”让那些病友们有了活下去的可能。
但，倘若没有真正的经过多年研发的贵药“格列卫”问世，哪里又有之后救无数人姓名的“仿制格列卫”呢？
国家统计局对中产阶级的定义——年收入在5万到42万人民币之间，按照这个标准计算，如果购入这样一支药，不吃不喝至少还需要消耗30多年的积蓄。
虽说是“救命药”，实际上对普通家庭来说也很“要命”。
人人都说看病贵，但现在看来，有的先进疗法可能自研究成功之日起就与“天价”画上了等号，更是令人望尘莫及。
我们无法发出“何不食肉糜”的疑惑，也没有立场在道德层面上要求制药公司“善良”、“无私”，在无奈叹息一声过后，我们难道只能被动等死吗？
当然不是，面对突如其来的重疾，我们都希望能得到良好的医疗护理，希望重疾能得到治愈。而提前准备重疾保障金，建立起充足的储备，就成为了有效降低风险的关键性因素。
04四、重疾保障应提早规划我国人民最云南白癜风医院哪家好广西治疗白癜风医院