今年9岁的小岳岳患有脊髓性肌萎缩症，全球首个用于治疗这一疾病的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液高达70万元一针，而且全部由患者自费。去年12月3日，国家医保局发布消息：诺西那生钠注射液被正式纳入医保，年1月1日起正式执行。这个消息对于小岳岳全家来说真是个天大的好消息。
近日，小岳岳住进了医院的病房。
小岳岳在手术室接受了诺西那生钠注射液治疗，诺西那生钠可精准靶向针对脊髓性肌萎缩症的致病原因，能有效改善患者运动、呼吸等重要功能，提高生存率。
小岳岳的母亲罗女士告诉记者，几年前孩子注射过一针，当时的价格为70万元，完全自费，由于药价过于昂贵，所以打完第一针后就一直没有打过。现在经过国家医保的谈判之后，这款药最终的价格是元，小朋友因为通过居民医保的报销之后这款药自付不到元，大大减轻了家庭的负担。
据了解，脊髓性肌萎缩症是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属于常染色体隐性遗传病，是目前两岁以下婴儿的头号遗传病杀手。此前，经常有患者因无药可治或治疗费用负担过重，放弃治疗或中断就医。现如今诺西那生钠进入医保目录，让临床医生和患者都有药可用，也用得起药。
医院神经内科学科带头人王艺表示，有了医保支持后，患儿家庭又可以重新获得治疗机会，医生实际上是手里面有“武器”，其实更重要的是要有保障的机制，能够让病人用得上药、用得起药，另外，降低病人的负担后，可以把大部分的精力和经济的能力去支持后面的康复训练，而不是全部都放在药物本身的治疗上，其实这也有利于病人的康复效果，最终提高他们的生活质量。
从去年国家医保目录药品谈判结果公布，到正式执行患者接受治疗，前后不到一个月时间，充分体现了医保部门和卫生健康委对罕见病群体的高度