SMA,即脊髓性肌萎缩症，常见于新生儿，罹患此症的患者最终会丧失行动能力，呼吸和吞咽等基本生活技能。目前国内患病人数在3-5万。发病率约为万分之一，是名副其实的罕见病。
诺西那生钠注射液在年以前是70万一针，是名副其实“天价药”。但是在年之后，只需要3.3万。国家卫健委和国家医保局为解决患者沉重经济负担，对此非常重视，经过多轮议价，药品降至3.3万。诺西那生钠是脊髓性肌萎缩症唯一有效的精准靶向治疗药物，由美囯渤健公司生产，之前由于价格昂贵，对于患SMA的孩子治疗上是望尘莫及。年12月3日，这是全国SMA患者家庭新生的一天，正是在这一天诺西那生钠注射液被纳入医保药品目录。
年4月12日，医院儿科一病区(重症监护病区)为一名3月龄脊髓性肌萎缩患儿顺利完成了鞘内注射诺西那生钠药物治疗。
小泽(化名)出生后因肌肉松软无力被确诊为脊髓性肌萎缩(SMAⅠ型)，需要定期鞘内注射诺西那生钠治疗。为了给孩子看病，家属一直辗转于西安—汉中之间，可是由于孩子年龄小、呼吸困难又日益严重，今年疫情多地散发、出行不便，高额转院路费、治疗费等都让这个本就不太富裕的家庭更是雪上加霜。最终家长决定把孩子转回汉中治疗。
接到小泽时，孩子已经出现明显的呼吸困难，儿科主任马维维立即组织儿科一病区医护团队，拟定治疗方案，先给予气管插管呼吸机支持缓解患儿呼吸困难及缺氧症状，并制定诺西那生钠治疗方案。最短时间审请特批、购进药物。终于在小泽生命体征相对平稳的情况下顺利完成腰椎穿刺鞘内注射诺西那生钠。
脊髓性肌萎缩症(SMA)是由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的遗传性疾病，其特征是脊髓前角运动神经元退化，导致严重的肌肉萎缩、无力和进行性运动功能丧失，位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位。三个月大的小泽四肢肌张力低下，呈松软状，呼吸及吞咽能力差，如果再不进行药物治疗病情只会发展得越来越严重。而现在，小泽开始接受药物、呼吸支持康复等系统治疗，不仅能延缓病程，还可能逐渐恢复运动能力。
该患儿年龄小且病情重，带着有创呼吸机。医院儿科克服重重困难，顺利完成此次治疗，标志着儿科在重症治疗和护理方面又迈出了重要的一步。
截至目前我院是省内完成医院。
审核：李惊涛
责编：杜坤编辑：周聪冲供稿：儿科一病区卢萧预览时标签不可点收录于合集#个上一篇下一篇