3月15日上午
在唐山市妇幼保健院
小儿神经内一科主任
李树华的带领下
成功为脊髓性肌萎缩症
（简称SMA）
小患者希希（化名）
完成诺西那生钠鞘内注射治疗
成为
唐山市首例
诺西那生钠鞘内注射
治疗SMA的患儿
▼▼▼唐山市妇幼保健院小儿神经内一科主任李树华（左)为患儿希希诺西那生钠鞘内注射治疗
对患儿希希神经系统查体为患儿制定康复计划在完善术前检查和运动功能评估后的第二天，李树华带领科内骨干力量，仅用15分钟，就为丰南9岁脊髓性肌萎缩症小患者希希完成诺西那生钠鞘内注射治疗。随后，康复科医生为小患者制定了诺西那生钠治疗后的康复计划。小患者希希的母亲张女士接受采访经术后观察，小患儿无任何不适，将在康复科继续进行康复治疗。唐山市妇幼保健院小儿神经内一科主任李树华（摄影王威昊)脊髓性肌萎缩症
SMA是一种基因缺陷导致的神经系统罕见病。儿童期发病的患者主要分为三种类型：严重型自出生后就有症状，只能躺卧，平均寿命仅2岁；中间型仅可获得独坐能力；轻型患者在学龄前期能跑跳，但到学龄期逐渐出现运动能力丧失，需要轮椅，无特效治疗情况下会出现吞咽、呼吸功能丧失，严重影响生存质量及预期寿命，整个家庭都倍感无助，幸运的是SMA患者智力发育完全正常。诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，我国药监局年2月批准上市，并在年12月3日终于从每针70多万元的“天价药”降至3.3万元，进入新版医保药品目录，自费一万余元，大大减轻了患儿家庭的经济负担。运动功能评估诺西那生钠鞘内注射治疗SMA属于新的基因治疗项目。在获知有患者需要治疗后，唐山市妇幼保健院领导高度重视，要求医务科通过绿色通道快速评审该基因治疗项目，药剂科临时采购药品；为方便患者，医院新院区的康复科紧急组织康复医师，在老院区进行运动功能评估，具备了诺西那生钠鞘内注射SMA的治疗条件。诺西那生钠鞘内注射治疗SMA在唐山市妇幼保健院的顺利开展，意味着更多的SMA患儿能够开展该药物的治疗，从而改善患儿生活质量，延长预期寿命，给SMA患儿及其家庭带来希望。记者王丽通讯员何玉华
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