第二款靶向药上市,SMA患者离药物又近了

一节能容纳人的地铁车厢里，就会有3—4人携带SMA隐性遗传致病基因。一旦夫妻双方同为致病基因携带者，则每一胎生育患儿的概率为25%。

专家建议有家族病史的高危人群，在婚、孕前应筛查是否携带SMN1基因的致病突变。

从最早每年治疗花费万降至如今的55万，并且需要终身用药。如何更好地解决罕见病高值药物的用药保障成为社会

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