北京有治白癜风的专业医院吗 http://yyk.39.net/bj/zhuanke/89ac7.html她们每天面对复杂的生物个体，她们每刻都是精准的生命未知数，她们明白回归生命的本质，基因“她”力量她们各不相同。第一期，我采访了吴小兵教授，中国基因病毒载体专家、北京锦篮基因科技有限公司创始人。吴小兵曾在中国国家疾控中心（CDC）病毒学研究所工作15年，是国内基因治疗及其核心技术病毒载体系统领域专家，年，吴小兵作为本元正阳公司兼职技术总监，带领团队申报了国内第一个AAV基因治疗药品临床试验并获得国家药监局批准的I期临床批件。年，谁都想不到，吴小兵辞去公职，做起了公益。她发起了非营利性研发机构——北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，带领团队潜心从事关于罕见病基因治疗的相关研究。“罕见病大多是遗传病，多数是单基因遗传病。这些疾病传统药物根本无法奏效，更不会治愈。有人的地方就有罕见病，并不稀奇。基因治疗给很多无药可治的遗传病带来了希望，推动基因药物从立项研发到临床可及就是我们的使命。”也许，吴小兵是第一个因为推动公益，因为需要更多资金、需要基因治疗药物快速上市而投身创业的科学家。年，为了让瑞希所的罕见病基因治疗项目获得融资，吴小兵牵头成立了锦篮基因公司，瑞希所的治疗脊髓性肌萎缩症和庞贝病的2个AAV基因药物转入锦篮基因融资开发。公司名字寄托了你的心愿，成为众多基因治疗药物的摇篮——锦篮GeneCradle。锦篮基因以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场”为使命，致力于让无药可治”变成一劳永逸”治愈。年北京五加和分子医学研究所的新药研发项目和团队加入锦篮基因，极大地丰富了锦篮基因的研发管线和团队实力。锦篮目前产品主要针对神经肌肉病、遗传代谢性疾病、溶酶体贮积症等多种严重威胁人类生命的罕见病开发基因药物。目前已有三个pre-IND产品完成了药理药效学研究和GMP制品制备，计划年内提交IND申请进入临床试验。此外，锦篮基因在AAV病毒载体外壳、基因调控元件、基因优化、生产技术和工艺改进等方面也都做了布局。一对双胞胎女孩在4个月的时候被确诊为婴儿型庞贝病（Pompedisease，PD，又称Ⅱ型糖原贮积症，一种由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶所引起的罕见常染色体隐性遗传疾病），这让她们年轻的父亲陷入了艰难的抉择：高昂的医疗费、孩子将来成长的不确定性、终身用药给她们带来的身体和心理上的折磨，这一切对于一个普通的农村家庭完全承受不起。“我每天晚上睡觉都要把灯打开，黑暗对我来说是无尽的恐惧，黑暗中弥漫着太多的悲伤绝望与自责。我们整个家庭陷入了黑暗的深渊，再也没有了往日的欢声笑语，我本就体弱的妈妈也几度崩溃。”孩子们经历了几次抢救，很多次徘徊在生死边缘。这位曾有5年军旅生涯的父亲开始了艰难的寻医问药行动，他问自己：难道就真的需要一辈子用酶替代药物？难道真的没人做遗传病基因治疗研究？通过互联网搜索，终于他查到了开展庞贝病基因治疗的瑞希。然而，网站提供的电话始终没有打通，他通过一篇
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