FDA批准Radicava用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症
年5月,FDA批准edaravone(Radicava)治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者。本品是FDA22年来批准的首个ALS治疗药物,本品为ALS患者提供了一种新的治疗选择。
据美国疾病控制与预防中心预测,美国大约有1.2万~1.5万人患有ALS。ALS是一种进展性疾病。由于患者神经细胞受损或死亡,导致无法控制特定的肌肉-随意肌(该肌肉可随意志而产生运动,如咀嚼、走路、呼吸和谈话),导致该肌肉变得软弱,最终使患者瘫痪。大多数患者在症状首次出现后的3~5年内死于呼吸衰竭。
本品用于ALS治疗的有效性基于在日本进行的一项为期6个月的临床研究的数据。研究中,例受试者被随机配给本品或安慰剂。第6个月时,与接受安慰剂治疗的患者相比,接受本品治疗的患者日常功能退化幅度更小。接受本品治疗的最常见不良反应是瘀伤和步态不稳。本品也可能造成严重的风险,如荨麻疹、水肿或呼吸短促,以及对药物成分亚硫酸氢钠的过敏反应,需要立即进行医疗处理
本品是一种静脉注射药物,需由医疗保健专业人员给药。本品初始治疗周期每天进行用药,连续用药14d,随后是一个14d的无药期;后续治疗周期是14d内用药10d,随后一个14d的无药期。