本文转载自医师报
一颗草何其渺小，风一吹它就弯了腰。可草总是结伴而生，原来小草从来不孤单，风把他吹向朋友身边。从春到夏，从秋到冬，不曾被命运击倒。《草》
在8月8日，第三届中国SMA大会正式开始之前，由北京市美儿SMA关爱中心创始人冯家妹女士与SMA患者果果共同演唱的歌曲《草》一直在循环播放中。当果果童稚的声音唱出“小时候我常问小草，问他们为何总长不高”时，想到孩子们的无助，听众的心已经被揪紧，眼泪已经在打转。但当两位歌者唱出“从春到夏，从秋到冬，不曾被命运击倒”时，我们看到了孩子们的未来与希望。
正如冯家妹女士在开幕致辞中提及的，当我们在面对SMA的挑战时，个人的力量确实就如同一棵小草般渺小，可当小草结伴而生，我们携手并肩就一定不会轻易被命运打倒。即使柔弱如小草，我们也要满怀信念与希望地向阳而生，小草一定不会轻易被命运击倒，一棵小草一定会有长大的一天。
“从年第一款治疗SMA特效药问世以来，短短4年的时间，已经陆续有3款药物上市。”北京市美儿SMA关爱中心创始人马斌先生表示，对于任何一种罕见病的药物研发来说，都是绝无仅有的，这得益于医学技术的不断进步，以及SMA相对明确的病因。今天，在第三届中国SMA大会开幕的好日子里，我们迎来了第三种特效药的上市，我们有理由期待将来还会有更多的SMA治疗药物出现，也同样期待国内的研发团队能够给SMA患者带来更多的希望。
万人在线观看直播惠及更多患者
SMA，全称脊髓性肌萎缩症，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的重要遗传因素，位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位，且所有年龄段的人都可能受到这种疾病的影响，是严重的致残、致死性疾病，也被列入我国《第一批罕见病目录》中。
近年来，受益于国家罕见病政策、医学领域的不断突破和社会各界的帮助，我国SMA领域在医疗环境和社会环境等多方面都取得了积极的进展。为了共同推动相关方的交流与合作，一起面对SMA给患者、家庭以及社会所带来的重压与挑战，在多方的帮助支持下，中国SMA患者组织——北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称：美儿SMA关爱中心）主办了两年一届的中国SMA大会。第三届中国SMA大会由中国罕见病联盟指导，中国初级卫生保健基金会、北京维康慈善基金会协办。
为期一天半的会议，共有20余位国内外从事SMA药物研究、遗传学研究、患者诊治、基因筛查、产前诊断、康复治疗等相关领域的资深专家，就两年来国内外SMA领域的最新研究进展和专业发现及经验进行交流分享。
会议为与会者提供了最权威的资讯和最专业的指导建议，同时兼顾了专业与实用，既高大上又接地气，收到了线上热烈的反响，大会期间共万人在线观看直播，传播范围之广是线下会议无法比拟的。这也意味着有更多的学者得到了最专业的知识，更多的家庭接收到了最实用的护理知识，意味着将会惠及更多的SMA患者。
学术盛宴
SessionA：SMA药物研发新趋势
医院儿科熊晖教授介绍了她主导的Risdiplam临床试验的经历以及结果。熊教授分享了参与临床试验小患者的康复视频。“1型的孩子是不能坐的，2型的孩子是不能站的。”熊晖教授激动地表示，经过我们的治疗，他们可以坐起来，站起来了，这不能不说是科技发展所带来的奇迹。
福建医院神经内科陈万金教授表示，近些年，SMA的治疗手段日新月异，从小分子化合物、SMN1增补到反义核酸，目前生命科学领域大热的基因编辑，同样成为突破SMA治疗的希望。未来我们有很长的路要走，期待基因编辑的成果早日转化到临床应用，期待各方合作，共同为SMA治疗提供助力。
中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所杨辉教授、杭州嘉因生物科技有限公司吴振华博士和北京瑞希罕见病研究所吴小兵教授分别从基因编辑领域，讲解了SMA药物研发的策略及未来。
SessionB：SMA临床诊治新趋势
首都儿科研究所宋昉教授在讲解SMN2拷贝数对1型SMA的意义时强调，无论是医生还是患者，都应该