作者：高翼
支持：远川研究所医药组
年，正值Facebook成立十年，该软件的月活第一次突破10亿，社交网络正在显示其巨大的威力。
一位名叫皮特·弗拉特斯（PeteFrates）的人，曾经是波士顿大学棒球队队长，在Facebook上发布了一段视频，用一桶冰水淋遍自己全身，号召人们通过这个活动为肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS，亦称“渐冻症”）研究组织募捐。
彼时微软的扛把子比尔·盖茨正把精力从首富之争转向健康慈善公益事业，很快接受了挑战；当红小生贾斯汀·比伯正急于挽回自己花花公子形象，也在社交媒体上拎起冰桶就往自己身上倒；后来，一众NBA球星纷纷仿效，FB的总裁小扎也亲自上场，冰桶挑战很快变成一场席卷全球的运动。
这位叫皮特的美国队长成功把“罕见病”这个概念传遍了整个地球村，同样也为美国ALS研究协会募集到万美元，让罕见病这种原本“靠爱发电”的小众研究得以继续下去。虽然皮特在5年后最终还是因“渐冻症”去世，但ALS的研究每年都有新的进展。
“渐冻症”是一种自身免疫系统攻击运动神经元导致的疾病，患病后全身无法动弹，说话都成问题，最后因呼吸衰竭而死，生存期通常都不长。研究黑洞的物理大咖霍金就是患的这种病。
而能造成“渐冻现象”的除了ALS外，还有一种致病机理类似的病：脊髓性肌肉萎缩（SMA）。
前不久，一则“SMA患者花70万打一针药”的消息在微博上不胫而走，虽然没有名人推广，但也同样传遍了整个社交媒体。罕见病这种每年2月28日（世界罕见病日）才会火一阵子的小众话题再一次被拿上台面大范围讨论。
这其中，有对药企天价药的讨伐，有对国家医保体系覆盖低的不满，讨论得多了，大家才发现这是医保资金“能力有限”。最终结论还是要大家多赚钱。
一方面，SMA患者一针要花70万；而另一方面，只有不到5%的罕见病有特效药可治。罕见病患者在中国到底有多难？
这类玩家少、研发产出低的罕见病治疗药物有一个特别的名字，叫孤儿药。
药品研发本就是一个风险高、投入高的领域，孤儿药研发还面对病患数量少、临床试验数据缺乏等难题，当然最重要的还是用药人数太少，即使研发出来的药品也没人用。
虽然整个医药行业在抗感染、慢病和肿瘤小有所成后，就一直在寻找小众疾病的解决方案，但是所有的研究都是要考虑投入产出的，药企再怎么有人性关怀也不可能完全用爱发电。
药企对孤儿药的研发环境改善始于一位美国演员。
杰克·克卢格曼（JackKlugman）是一名活跃在上世纪50年代的美国老牌演员，年，他的弟弟死于一种罕见病，杰克在自己的节目中诉说了罕见病患者所面临的困境，引起的