生物药企ScholarRock公司公布了创新治疗脊髓肌萎缩的新药SRK-的二期临床试验结果。
这个六个月中期分析结果显示，使用SRK-治疗后，主要疗效终点的哈默史密斯规模分数在所有三组2型和3型脊髓肌萎缩（SMA）患者中得到改善。
在试验的双盲随机部分（第三组Cohort3）中，可以观察到剂量反应和主要疗效的相互关系。
与低剂量组相比，高剂量组的哈默史密斯肌肉功能扩展（HFMSE）的基线平均提高5.6点。在六个月的中期分析节点，达到2.4点均值。
而且，这个中期分析未发现任何安全信号。
这个首次揭露的临床数据，显示了SRK-的潜在治疗益处，公司表示，将继续推进这个新药临床试验，并且和监管部门讨论，开展申请上市的注册研究。
“这是朝着SRK-为SMA患者提供潜在的第一个肌肉导向疗法的一个令人振奋的重要步骤，同时也为生长因子的潜在形式的科学方法提供了重要的验证，"ScholarRock首席医学官YungChyung说。
"这些数据支持继续推进TOPAZ试验，我们期待与监管机构就我们的注册试验计划进行接触。“
SRK-是肌肉生长抑制素（Myostatin）活化选择性抑制剂。Myostatin是生长因子TGF-β超家族的成员，主要在骨骼肌细胞中表达,控制肌肉成长的大小。
Myostatin的缺失与肌肉质量和强度增加有关。
SRK-通过抑制肌肉生长抑制素的活化，有望能促进肌肉质量和肌力增加，达到临床上有意义的改善。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的，通常致命的遗传性疾病，通常发生在幼儿身上。
SMA有四个类型。其中，SMAI型最为严重。其特征在于运动神经元（SMN）的丧失，导致四肢和躯干肌肉的萎缩以及渐进性肌无力。SMA的发病率约为10,例新生婴儿中的一个。在国内，预计有数千名SMA患者。
与另一种常见的肌营养不良症，杜氏肌营养不良（DMD）不同的是，DMD主要影响男性儿童，而SMA同时影响男性和女性婴儿和儿童。
目前，已经有三个新药获批上市治疗SMA。分别是：渤健的诺西那生钠注射液（Spinraza），诺华的基因疗法Zolgensma，罗氏的口服risdiplam。
其实，不仅仅是针对SMA，肌肉生长抑制素(Myostatin)抑制剂也被大药企研究，针对杜氏肌营养不良（DMD）。
最初由百时美施贵宝（BMS）研发，后来这个新药授权给了罗氏，代码为RG。罗氏已经把RG推进了三期临床试验。
但是，去年11月，罗氏宣布，终止RG的研发，因为据罗氏称，这一决定是基于对二期b/三期SPITFIRE研究（WN）的预先计划无用分析的结果，该分析表明，RG（RO）不太可能满足其主要终点。虽然从安全性角度来看，在此分析中未检测到新的安全信号。
如果SRK-能成功，这将是与目前的三个治疗方法相比有着截然不同的作用机理。
这个二期临床试验TOPAZ试验在美国和欧洲的16个研究站点中招收了58名SMA2型和3型患者。
试验评估了静脉注射SRK-在12个月的治疗期间，每四周的疗效。
在所有三个研究组进行六个月的治疗后，进行了预先计划的中期分析。
由于疫情影响，3名患者（第二组1例，第三组中2名患者）各漏失三剂SRK-，因此，没有包括在中期分析中。
SMA治疗新药比较：
产品
Spinraza
诺西那生钠
Zolgensma
Evrysdi
（risdiplam）
药企
渤健(Biogen)
诺华(Novartis)
罗氏/PTC
作用机制
增加SMN水平
药物类型
反义核寡苷酸（ASO）
基因疗法
小分子
给药途径
鞘内注射
静脉注射
口服
剂量
4次负荷剂量，之后每4月一次
1次治疗
每天1次
体内发布
中枢神经系统
多系统
多系统
目标人群
所有类型
SMA1型
1型2型和3型
阶段
获批上市
获批上市
新药获批
价格（美元）
,美元
.5万美元
体重计算
（健点子ihealth制作）
公司新闻稿：