这个在位于俄亥俄州医院进行的临床试验，刚刚治疗第三名患者，效果初显就被叫停。
7月25日，美国食品和药物管理局（FDA）一纸通知，要求试验中止。此后，Sarepta公司一直和FDA沟通，希望能够继续试验。
如今，整整两个月过去了，FDA终于松口，于9月24日宣布，解除了对Sarepta公司的基因治疗罕见疾病杜氏肌营养不良症（DMD）的临床暂停。
试验叫停的原因是，基因治疗中存在不纯的物质。"由于第三方提供的研究级质粒中存在微量的DNA片段,"FDA发现。
为此，Sarepta向FDA沟通并提交了一份"行动计划",其中包括对质粒的供应商进行审计，而且，Sarepta承诺使用符合GMP标准的质粒供应商。
这个医院(NationwideChildren’sHospital)的杰瑞-蒙代尔（JerryMendall）医生合作进行的。
今年在杭州举行的钱江遗传论坛上，蒙代尔医生表示，很快将开始进行第一例的人体试验。
随后，医院内进行的临床试验，三名DMD男孩率先接受了这个MHCKmicro-Dystrophin的治疗。试验计划招募12名患者。
初步结果显示，微肌营养不良蛋白基因治疗导致平均肌细胞定位转导的微肌营养不良蛋白表达为76.2％，平均纤维强度为74.5％。
治疗后活组织检查显示，微肌营养不良蛋白水平稳定，平均值为38.2％。
基因治疗也使60天平均血清肌酸激酶（CK）水平降低了87％以上。试验没有发现严重不良反应。
Sarepta首席执行官道格英格拉姆说,该公司希望在今年年底之前开始进行基因治疗计划的注册试验。
如果顺利，公司希望在两年内就可以上市这个基因疗法。
"我们有一个很大的野心,在两年内可能将这个基因疗法造福（DMD）社区,"英格拉姆在接受CNBC的采访中说。
在纳斯达克上市的公司股价上涨3.7%。
目前，同时有三家公司正在紧锣密鼓，进行基因治疗DMD的临床试验。可谓三驾马车。和Sarepta公司一样，辉瑞公司的PF-和Solid公司的SGT-都用腺相关病毒AAV9作为基因的载体，并驾齐驱，齐头并进。
辉瑞公司为了集中精力，最近宣布，中止正在研发的治疗DMD的单抗药物，专注基因疗法治疗DMD的试验。
Sarepta目前在竞争中暂时领先，但是，公司也表示，多耽误一天，就有可能在这场竞争中失去头马的位置。
"我们处于领先地位,但我们背后还有其他可靠的方案。如果我们不能以紧迫感快速工作,别人就会这样做,"公司CEO表示说。
另一方面，Sarepta最近好事多磨。
就在上周，欧洲医药管理局再次说不，拒绝了其治疗DMD外显子51跳跃的eterplisen。
这个首个批准治疗DMD的新药在美国获批后，在欧洲接连碰壁。而在欧洲，PTC公司获得条件批准的PTC-（Ataluren），在美国吃了闭门羹。
你对基因治疗肌萎缩临床再开怎么看？
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