作为全球首个脊髓性肌萎缩症(SpinalMuscularAtrophy，以下简称SMA)治疗药物，渤健公司诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA?）正式登陆中国，惠及中国SMA患者。杭州全德堂药房实现杭州市首单销售！
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13:20
诺西那生钠注射液到货杭州全德堂药房
全德堂药房指定药师完成验收入库
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13:25
.10.10
07:30
全德堂药房专人、医院
（全程冷链）
家属、医生、药房三方见证签收
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09:30
关于诺西那生钠注射液
通用名：诺西那生钠注射液
规格：5ml：12mg（按诺西那生计）
适应症：本品用于治疗5q脊髓性肌萎缩症
贮藏：2-8℃密闭保存。不得冷冻。小瓶置于外包装盒中，避光保存。
作为第一个也是目前唯一一个在中国获批治疗SMA的药物，截至年6月30日，全球已有超过名婴儿、儿童或成人SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的产量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。
在临床试验项目中，诺西那生钠注射液显示出了良好的获益风险比。针对致病原因可提高SMA患者的SMN蛋白水平，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。
关于SMA
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。
由于SMN1基因的缺失或突变，SMA患者不能产生足够的存活运动神经元（SMN）蛋白，而SMN蛋白对于运动神经元的维持至关重要。SMA的严重程度与患者SMN蛋白的数量有关。SMA-I型需要最密集的支持性护理，此类型患者产生的SMN蛋白很少，无法在没有支撑的情况下坐着。SMA-II型和SMA-III型患者则可以产生较多的SMN蛋白，其症状相对较轻，但仍会影响患者生活。
关于渤健
在渤健，我们的使命清晰明确：我们是神经科学领域的先锋。渤健为全球罹患严重神经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法。渤健是CharlesWeissmann，HeinzSchaller，KennethMurray与诺贝尔奖获得者WalterGilbert和PhillipSharp携手在年成立的全球首批生物技术公司之一。今天渤健推出全球首个批准用于5q脊髓性肌萎缩症的治疗药物；并专注于推进阿尔茨海默病和痴呆、多发性硬化、神经免疫学、运动障碍、神经肌肉疾病、神经科急症、神经认知障碍、疼痛、眼科领域的科学研究项目。渤健还生产和推广先进生物制剂的生物仿制药。
援助项目
中国初级卫生保健基金会
“脊活新生——SMA患者援助项目”