对美国食药监局（FDA）而言，即将过去的4月是不平静的一个月：局长斯科特·戈特利布正式辞职；批准了多个重磅新产品，包括：首个转移性膀胱癌靶向疗法、首个治疗多动症的医疗器械、首个疟疾疫苗等。
让我们来看看，年5月都有哪些药物有望获批？
药品介绍
01
首个登革热疫苗Dengvaxia
FDA预计将于5月1日对赛诺菲（Sanofi）的登革热疫苗Dengvaxia做出决定。
Dengvaxia去年12月在欧洲获批。此外，该疫苗还在拉丁美洲和亚洲的几个登革热流行国家获批。
如果顺利获批，Dengvaxia将是登革热的第一个也是目前唯一的医疗预防工具，包括重症登革热。重症登革热被认为是一种未被满足的医疗需求。
登革热是一种由蚊子传播的急性病毒性传染病，可导致严重的类似流感样症状（其典型症状是发烧、头痛和关节痛等），有时还会发展为可致命的并发症，称为重症登革热。据世界卫生组织估计，登革热目前流行在多个国家和地区，每年估计有多达万至1亿人感染。
02
术后恶心呕吐药物BARHEMSYS
Acacia公司的BARHEMSYS正在接受FDA的审查，若一切顺利有望于5月5日获批上市。
BARHEMSYS是一种用于术后恶心呕吐的药物，去年10月被FDA否决，原因是该公司对生产Amisulpride（BARHEMSYS中的活性药物成分）的合同工厂进行的预批准检查存在缺陷。该公司已于年11月重新提交了BARHEMSYS的新药申请，现在正在等待裁决。
03
囊性纤维化新药Bronchitol
Bronchitol治疗成人囊性纤维化的新药有望于5月8日获FDA的批准。
Bronchitol由澳大利亚药物开发商Pharmaxis（PXSLY.OB）公司开发，并授权给ChiesiGroup公司。
Bronchitol已于年4月在欧盟获批。年3月，由于缺乏足够的数据，FDA拒绝了Bronchitol。去年12月，Bronchitol又重新提交了新药申请。
04
糖网新药EYLEA
RegeneronPharmaceuticals公司（REGN）的EYLEA扩大适应症的申请有望5月13日获批，用于治疗没有糖尿病黄斑水肿的糖尿病视网膜病变患者。
EYLEA作为一种2毫克的玻璃体内注射用VEGF抑制剂，已被批准用于治疗与年龄相关的湿性黄斑变性、视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿、糖尿病黄斑水肿（DME）以及糖尿病视网膜病变。
05
首个腱鞘巨细胞瘤药物Pexidartinib和急性髓系白血病新药Quizartinib
5月14日，FDA将审查DaiichiSankyo公司（简称：DSKYF.OB）关于培西达替尼（Pexidartinib）和奎扎替尼（Quizartinib）的新药申请。
Pexidartinib用于有症状的腱鞘巨细胞瘤的成人患者的治疗，而Quizartinib则用于复发/难治性FLT3-ITD急性髓系白血病成人患者的治疗。
腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的非恶性肿瘤，影响滑膜线关节、滑囊及腱鞘，导致肿胀、疼痛、僵硬及受影响关节或四肢运动能力降低。
急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性血液和骨髓的癌症，会导致恶性白细胞在骨髓中不受控制的生长和积累，使其不能正常工作，并影响正常血细胞的产生。FLT3基因突变是AML最常见的遗传异常之一。FLT3-ITD是最常见的FLT3突变，影响约1/4的AML患者。FLT3-ITDAML患者总体预后较差，复发率、死亡风险较高。
FDA对Pexidartinib的最终决定预计将于8月3日做出，而Quizartinib的最终决定预计将于年8月25日做出。如果获得FDA的批准，Pexidartinib将是第一个也是唯一一个被批准用于治疗腱鞘巨细胞瘤的药物。
06
首个移植物抗宿主病药物Jakafi
Incyte公司（INCYCorp.）畅销药物Jakafi扩大适应症的申请有望于5月24日，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病。
移植物抗宿主病（GVHD）是异体造血干细胞移植后的一种医学并发症，供体的干细胞与患者自身的细胞发生反应。它是同种异体造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。GVHD分为2种形式，即急性和慢性，可影响多种器官系统，最常见的受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。
急性GVHD可能发生在供体细胞移植到移植受者体内后，比如移植后天内，而慢性GVHD可能在移植后的任何时间或移植后数年出现。
皮质激素是治疗急性和慢性移植物抗宿主病的主要药物。
Jakafi的通用名是Ruxolitinib，在美国已被批准用于治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症。此次若顺利获批，Jakafi将是第一个也是目前唯一一个针对急性GVHD患者的疗法，这些患者对皮质类固醇治疗没有充分反应。
07
双相情感障碍药物Vraylar
FDA已受理ALLERGAN公司（AGN）关于Vraylar的补充新药申请，用于成人患者治疗双相I型情感障碍（双相抑郁症）相关的抑郁发作，有望在5月份获批。
Vraylar于年9月在美首次获批，用于治疗成人精神分裂症和双相情感障碍。年11月，该药在成人精神分裂症急性治疗和躁狂或混合性I型双相情感障碍急性治疗方面获得额外批准。
08
脊髓性肌萎缩症新药Zolgensma
5月，新药Zolgensma有望获批上市。Zolgensma的前身是AVXS-，是一种正在研究的用于治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因替代疗法。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是导致婴儿死亡的头号遗传因素。脊髓性肌萎缩症根据肌无力初发年龄和病情严重程度分为I型（婴儿期）、II型（中间期）、III型（少年期）和IV型（成年期）。
人类存活运动神经元1（SMN）基因突变是脊髓性肌萎缩的主要原因。Zolgensma被设计用来替代有缺陷或丢失的SMN基因。
Zolgensma由AveXisInc.开发，去年4月被诺华收购后，就归诺华所有。
由Ionis和Biogen开发的Spinisza，于年12月在美国获得批准，并于年6月在欧盟获得批准，是SMA首批也是目前唯一获批的疗法。此次如果Zolgensma顺利获批，有望成为SMA的第二种疗法。
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参考资料：