一日一练必成大大
责任编辑：小噶
小伙伴萌大家好，今天我们继续本周的医疗卫生主题，前不久，新药物Zolgensma正式被美国FDA批准上市，这种药物能够一次性治愈脊髓性肌肉萎缩症（SMA）。
这种疾病比较罕见，是由基因缺陷引起的，会导致婴儿在出生后肌肉功能逐渐退化，发展严重后会导致婴儿死亡或终身残疾。而现在终于有药物可以一次性治愈这种疾病，注意，是一次性哦！！
这么好的药，当然也不便宜，一次治疗需要花费.5万美元（约万人民币）。这样的高价必然也带来了一些争议，然而生产方诺华公司（Novartis）表示，他们在努力争取保险，另外还推出了五年分期付款的模式，努力减轻患者负担。
今天的练习，咱们就来讨论讨论这天价药~快来听听看！~
事不宜迟
Letsgetstarted!
今天的练习是中译英，由编辑小噶朗读，快来听听看！~
生词提醒：
C-E
吉利德Gilead
CAR-T治疗/疗法CAR-Ttherapies
患有脊髓性肌萎缩spinalmuscularatrophy(SMA)
准备好就开始练习吧~
（向上滑动查看原文）
诺华公司的全新罕见疾病基因疗法Zolgensma已获得FDA批准，推出每位患者万美元的高价，使其成为美国第一个花费超过一百万美元的药物，也是世界上最昂贵的药物。
细胞和基因治疗是目前生物制药行业重大创新领域，但诺华和吉利德的竞争对手CAR-T治疗等首批产品虽然在患者疗效上表现突出，但盈利能力却不尽如人意。
诺华希望一次性基因治疗Zolgensma可以为患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿提供持久的治疗，并同时通过全新的分期付款模式成为一款能带来丰厚利润的产品。
现在正在研发阶段的细胞和基因疗法还有很多，而通过Zolgensma它们可以看看该领域的商业可持续性究竟如何。
诺华公司的产品于周五获得批准，是第一个针对2岁以下患有SMA儿童的基因疗法，这是一种罕见的遗传性疾病，患病的孩子只能活短短几年。