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本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权年12月22日/医麦客eMedClub/--早在诺华首次获得Zolgensma的批准之前，这家制药商就面临着这样的问题：如何为治疗SMA的一次性疗法定价?然后，当美国开了绿灯，高昂的标价引发热议。现在，该公司计划在美国以外的地方免费提供这种疗法，这一计划令人惊讶。
诺华制药(Novartis)周四表示，从明年1月2日开始，研发脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma的AveXis部门将在6月份之前向2岁以下的婴儿分发50剂Zolgensma单剂治疗。这项免费药物计划面向尚未批准Zolgensma的国家，AveXis打算根据生产能力每年分发多达剂。
该药物将以抽签的形式发放。根据计划，医生将代表患者向公司提交治疗请求。一个独立委员会将对符合条件的婴儿进行两周一次的抽签。如果患者没有被选中，他们将进入后续抽签，直到资格到期。一旦某个国家或地区批准Zolgensma，诺华将在当地终止抽签计划。
Zolgensma于今年5月获得美国FDA批准，是目前世界上最昂贵的药物，每剂价格为.5万美元。该药尚未在其他地方获得批准。目前Zolgensma正在接受欧洲和日本监管机构的审查，预计明年将做出决定。另外，比利时、匈牙利和以色列的家庭已经启动了众筹治疗项目。
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最新的全球访问管理(globalmanaged-access)计划旨在向美国以外的少数SMA患者提供Zolgensma。然而，患者组织对这一举措提出了批评，他们称这是一种分发婴儿救命药物的不恰当方式。这凸显出制药商在决定谁应该接受未经批准的治疗时所面临的棘手的伦理问题。
在一些国家，制药公司被允许免费发放未经批准的药物，实行“同情使用(