1、依库珠单抗（Eculizumab）：
本药是一种针对补体蛋白C5的重组人源化单克隆抗体。以商品名舒立瑞（Soliris）销售，是治疗罕见病的孤儿药。治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），和溶血性尿毒症综合症（aHUS）。还是世界上第一个被批准用于治疗重症肌无力的终端补体抑制剂（已获孤儿药地位）。治疗PNH，前四周每周2支，以后每两周2支，每年约60支。中国没有公开报价，美国报价：$6,.10/单位：美元。德国：价格：.55�/单位：欧元。国内已批准进口，国外购买费用平均每位患者每年费用大约万人民币。研发公司是AlexionPharmaGermanyGmbH/亚力兄制药（美国）。2、Zolgensma：
脊髓性肌萎缩症”（spinalmuscularatrophy）常被简称为“脊肌萎缩症”，或者直接简写为SMA。这是一种罕见病，但在罕见病中它又算是一种“常见病”。年，经美国FDA批准，一种名为Zolgensma的治疗“脊髓性肌萎缩症”基因疗法的药物在美国上市，这支药标价万美元，约合人民币万元，堪称史上最贵药。Zolgensma由制药巨头诺华制药（瑞士）生产与销售。本药在日本被纳入医保报销范围。3、另外一种治疗SMA的药物诺西那生钠注射液：
年2月22日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)，并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。
诺西那生钠注射液（Spinraza，美国渤健研发），在美国的治疗费用相当昂贵，定价为12.5万美元/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。在国内该药目前售价为每支69.7万元，属于完全自费药物，已创下了中国药品售价的新纪录，
诺西那生钠（Spinraza）是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，属于一种基因疗法药物。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程，该药物在年11月颁布的年国际盖伦奖（InternationalPrixGalien）中荣获"最佳生物技术产品"的荣誉。
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