基因和干细胞治疗正在进入更多的神经肌肉病治疗领域。
最新的进展表明，一个干细胞治疗肌萎缩侧索硬化的临床试验即将进入最后的冲刺。
这个干细胞疗法，NSI-是由原Neurastem公司，现在的Seneca公司进行的研究。
目前，已经获得了治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的罕见病药物指定。
肌萎缩侧索硬化又称渐冻人症，也是冰桶挑战的发起人罹患的一种神经肌肉退行性病变。罕见病新药指定可为赞助商提供各种激励措施，包括为合格的临床试验提供税收优惠和延长市场专属权。
渐冻人症是一种致命性疾病，导致了进行性肌肉麻痹，患有渐冻人症的人最终因为呼吸衰竭离世。目前，每年预计有多个病例被确诊。
公司于3月10日与美国食品和药物管理局(FDA)的组织和先进疗法办公室举行了C型会议，讨论了NSI-的未来临床开发计划。通过FDA的讨论和反馈，Seneca认为，现有的1期和2期试验结果支持将ALS的临床研究进入3期。
“这代表着我们在为患有这种毁灭性疾病的患者提供可能有益的治疗方面向前迈进了一大步。我们从FDA收到了有关可接受的试验设计的重要指导，并且正在制定进一步审查方案。”Seneca首席医学官戴维-雷克(DavidRecker)博士表示。
NSI-是由Neurastem公司开发，在进行治疗一系列脊髓损伤如中风瘫痪、肌萎缩性侧索硬化（ALS）、慢性脊髓损伤（cSCI）和创伤性脑损伤（TBI）的研究。
公司表示，NSI-有潜力恢复灵长类麻痹功能。
相比ALS，另一种脊髓疾病，脊髓损伤（SCI）影响更多的人。据估计，每年有12，例的新发的SCI病例。SCI通常是创伤性，脊髓发生横向弯曲、错位、旋转等。车祸事故是脊髓损伤的最常见原因，而其他原因包括跌倒、与工作有关的事故、运动损伤，刺伤或枪伤等。
在某些情况下，SCI也可以是非外部创伤引起，例如癌症、感染、椎间盘疾病、椎间损伤和脊髓血管疾病。
Neurastem在去年10月改名为Seneca公司。
(纳斯达克上市的Seneca公司股价一路下滑）
在国内，Neurastem公司于年成立了一个全资子公司，总部位于苏州。这个国内的分公司主要侧重研究干细胞治疗慢性缺血性中风。
目前，第二期的临床医院进行中，预计结果将在今年下半年公布。
公司新闻稿：